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基因疗法有望治愈艾滋

　　如果能在人血细胞内模拟自然突变，就可以向患者提供免疫力，以抵御致命病毒，比如艾滋病病毒。想要做到这一点，需要一种有效的途径来编码基因文本、改造人体DNA。这听起来无疑是神话，但据美国《纽约时报》近日报道，美国宾夕法尼亚大学的研究者们相信，把神话变为现实的“金钥匙”就是“锌指技术”(用名叫“锌指结构”的天然因子，对动植物的DNA进行改造)。

　　在医学史上，只有一位艾滋病患者被治愈，而令他痊愈的契机却是他患有的白血病。为了治疗白血病，这位美国患者在德国接受了骨髓移植。供体是一位对艾滋病具有天生免疫力的人，结果堪称奇迹——不但患者的白血病治好了，还具有了对艾滋病的免疫力，他体内的艾滋病病毒居然全部消失。

　　科学家们一直在寻找一种有效的途径，可以成功、精确地改造人体DNA。如果有了能安全有效地编码基因文本的新技术，一切都会变得不同。

　　在美国宾夕法尼亚大学，卡尔·强恩博士和同事沉迷于一项实验：使用特殊技术分离出艾滋病患者T细胞的一个基因，然后把这些细胞重新注入患者体内。T细胞是人体两种主要的白细胞之一，对人体的免疫力和抗感染能力发挥着至关重要的作用，又很容易受艾滋病病毒攻击。临床试验正在观察这些治疗细胞是否能重新构成患者的免疫系统，击败病毒。

　　这一技术主要依靠一种叫“锌指结构”的天然因子。有了它，科学家就能克服“无法把新的基因插入到指定位点”这一障碍，推动基因疗法的发展。原则上，锌指技术可用于动植物任何染色体上的任一位点。也就是说，锌指技术可以作为一种“生产方法”，创造出新品种的植物，治疗人类的许多疾病，甚至对精子和卵细胞进行遗传学上的改变。这些堪比造物主的强大功能，也让锌指技术饱受伦理上的非议。

　　锌指结构是蛋白质与DNA双螺旋结构结合的一种形式，其特征是由4个氨基酸残基(不完整的氨基酸)与1个锌离子结合形成稳定的空间结构，再通过蛋白质中的α螺旋与DNA双螺旋结构上较深的螺旋形凹沟结合，从而识别特定的DNA序列。由于形成的结构状似手指，故称锌指结构。

　　锌指结构的优势令它被寄予了治疗艾滋病(获得性免疫缺陷综合征)的希望。免疫缺陷病毒(HIV病毒)进入人体细胞后，将接管细胞的所有功能，从而对人体的正常机能造成影响和破坏。但在病毒进入细胞之前，必须找到一个合适的载体。HIV病毒通常附着于正常的CCR5蛋白质之上进入人体细胞。CCR5蛋白质主要覆盖于T细胞表面。

　　上世纪90年代，研究人员曾对一组特殊的男同性恋者进行研究。这组男同性恋者的特殊之处在于，他们同HIV检验呈阳性(感染了HIV病毒)的男性性伴侣保持长期的性关系，却从未被感染。研究人员认为，这些特殊的男同性恋者体内发生了基因突变，使其体内细胞不再产生正常的CCR5蛋白质，HIV病毒也就没有了进入人体细胞的载体。基于这种新的认识，科学家们试验了多种技术和方法，希望阻碍CCR5蛋白质的正常产生，或是改变CCR5蛋白质形态，使HIV病毒无法附于其上。

　　利用锌指结构，可以剥离T细胞表层的CCR5基因，迈出阻挡HIV病毒入侵的第一步。

　　虽然锌指技术对解决许多困扰基因疗法领域的问题具有潜在优势，但有科学家认为，即使小心谨慎地设计锌指结构，对靶位点进行剪切，也具有潜在而又严重的安全隐患。另外，锌指结构能否应用于干细胞研究、改变生殖细胞系(卵子和精子)，已引起大量争议。